Новое исследование превращает CRISPR в генетический швейцарский армейский нож

Инструмент CRISPR разрабатывается с беспрецедентной скоростью и позволяет редактировать гены бактерий, млекопитающих, людей, растений и даже рептилий. На самом деле, это также известно как «генетические ножницы». Тем не менее, новое обновление может сделать его генетическим швейцарским армейским ножом. Caltech провел исследование, которое улучшило формулу, чтобы помочь инструменту приблизиться к определенным органам, тканям или типам клеток. Исследования также позволили улучшить контроль над тем, что будет дальше.

CRISPR состоит из двух основных компонентов; они направляют молекулы РНК, которые могут помочь нацелить инструмент на определенные области генома, и фермент, который затем может выполнять редактирование генов в этом конкретном месте. Наиболее широко используемым ферментом является Cas9, но появляются и другие варианты, включая Cas12a, Cas12b и CasX. Тем не менее, столь же полезным, как инструмент CRISPR; Не идеально. Вместо того, чтобы сосредоточиться на ферменте, команда Caltech сосредоточилась на улучшении руководства по РНК.

Проблема, которую они хотели решить, заключалась в том, что эти молекулы «всегда активны». Это означает, что они всегда ищут свою цель, независимо от того, где они присутствуют в организме. Это может привести к мутациям вне цели. Исследователи в последнем исследовании разработали условные направляющие РНК (cgRNAs), которые не только более точны, но и более эффективны, когда достигают своей цели. Эти cgRNAs функционируют как операторы If / Then, которые обычно встречаются в языках программирования. CgRNAs реагируют на присутствие или отсутствие триггера РНК и становятся неактивными или активными в ответ.

На практике это означает, что CRISPR может подождать, пока он не определит определенный биомаркер в клетке. Это приведет вас к включению или выключению гена, чтобы помочь в лечении этого конкретного заболевания. Команда проверила эту технику на бактериях и смогла показать логику включения / выключения и включения / выключения. Триггеры РНК были способны отключить запущенные cgRNAs, в то время как другие смогли включить запущенные cgRNAs.

Найлс Пирс (Niles Pierce) является ведущим автором исследования и сказал: «Еще предстоит пройти долгий путь, чтобы реализовать потенциал динамической нанотехнологии РНК для разработки программируемой условной регуляции в живых организмах, но эти результаты с CRISPR / Cas9 в Клетки бактерий и млекопитающих служат доказательством принципа, который мы можем использовать, чтобы предоставить биологам и врачам новые мощные инструменты ».