En stor del av den mänskliga befolkningen lider av ärftliga tillstånd som till slut gör dem blinda. Dessa tillstånd orsakar degenerering av cellerna som är ansvariga för att detektera ljus, vilket ger blindhet. Forskargruppen som består av medlemmar från universitetet i Göttingen och universitetet i Bern har samarbetat för att hitta ett sätt att vända skadan. Teamet har uppnått denna bedrift genom att skapa ett protein som är känsligt för ljus och bäddar in det i andra celler i näthinnan för att återställa synen.
Namnet på åldersrelaterad makuladegeneration är retinitis pigmentosa och tillsammans med diabetisk retinopati är duon ansvarig för att döda ljuskänsliga celler i ögat. Det händer med tiden, men det händer. Den nuvarande metoden är att stoppa/minska dessa tillstånd innan de når det helt blinda tillståndet med hjälp av genersättningsterapi, den farmaceutiska metoden eller i vissa fall båda. Men resultaten av nuvarande tillvägagångssätt har varit inkonsekventa, på grund av att dessa behandlingar faktiskt inte hjälper till att återställa synen.
Den senaste optogenetiska terapeutiska metoden erbjuder å andra sidan en mycket mer lovande framtid genom att återställa synens kraft. Det ljuskänsliga proteinet implanteras i djupt sittande retinala celler, förvandlar dem till fotoreceptorer och återställer synen till processen. Teamet använde Opto-mGluR6, ett chimärt protein, som är känsligt för ljus och presenterar två retinala proteiner som inte bara är kompatibla på en fysiologisk nivå, utan också är ganska resistenta mot ljusdämpning och blekning.
Dr Sonja Kleinlogel, från universitetet i Bern, sa: “Vi ställde frågan: “Kan vi designa ljusaktiverbara proteiner som blockerar specifika signalvägar i specifika celler?” Med andra ord, kan målcellernas naturliga signalvägar bibehållas och helt enkelt modifieras så att ljus aktiverar dem snarare än en signalsubstans som frigörs från en föregående neuron?
“Den största förbättringen av det nya tillvägagångssättet är att patienter kommer att kunna se under normala dagsljusförhållanden utan behov av ljusförstärkare eller bildkonverteringsglasögon,” sa Dr. Kleinlogel. “Och att bevara integriteten hos den intracellulära enzymatiska kaskaden genom vilken infödd mGluR6 verkar säkerställer konsistensen av den visuella signalen, eftersom den enzymatiska kaskaden är intrikat modulerad på flera nivåer.”
